国产AD药“九期一”断供背后 1700万家庭的焦虑
“我现在在车里,找个安静点的地方跟你聊。”电话那头,王先生的声音带着一丝疲惫。作为上海一位阿尔茨海默病患者的家属,他正经历着一场因国产创新药甘露特钠胶囊(下称“九期一”)断供带来的焦虑。
从“失控”到“正常”:一款国产创新药带来的希望
2024年年底,王先生81岁的父亲出现了异常:频繁出走却说不清目的地,服用精神卫生中心开的奥氮平喹硫平后又出现尿失禁。在同事的推荐下,他尝试给父亲换用“九期一”。“吃了一个星期,晚上就不再尿失禁了,说话也正常了。”王先生表示,“之前吃的药有麻痹作用,他吃了眼神都呆滞,现在至少思维逻辑是清楚的。”
2019年11月,国家药品监督管理局有条件批准甘露特钠胶囊上市,用于轻、中度阿尔茨海默病治疗,这一全球首个基于脑肠轴机制的AD药物,终结了该领域17年无新药上市的空白。由中国海洋大学、中科院上海药物所与上海绿谷制药历时22年联合研发的九期一,通过重塑肠道菌群、调节免疫稳态来改善认知功能。上市后3300例患者的临床试验中期分析结果显示,治疗1年的有效性研究与临床3期的结果一致,近60%的患者表现为稳定改善。其中31%初治患者呈逆转趋势,包括命名、结构性和意向性练习、单词辨认、口头语言能力(特别是找词困难)、语言理解及注意力等方面都得到改善,延缓疾病恶化率为74%,颠覆了当下药物仅能有限延缓病程进展的临床治疗格局。
凭借良好的临床效果和较好的安全性,九期一一经获批市场需求迅速释放。数据显示,2019年,九期一在国内上市后仅23天,销售额达1.79亿元;纳入医保后降价近70%,使用人数继续大幅增加,2022年在国内医院端和零售端销售额分别达到1.70亿元、1.56亿元,成为许多家庭的“刚需药”。
这款从海藻中提取天然成分寡糖的国产药,让王先生看到了改变。他算过一笔账:每盒不到三百元,一个月药费不到2000元,且医保报销后个人仅负担15%。“(这药)副作用小、疗效明显,虽然有开销,但父亲能像正常人一样生活,这钱花得就值。”他甚至把药推荐给了身边有同样困扰的亲友,“老年人这种情况太多了,这么好的药应该让更多人知道。”
超千万患者的断药焦虑:老龄化社会的“用药刚需”
转折发生在上个月。当王先生像往常一样去卫生所配药时,被告知“进不到货了”。起初他以为是暂时缺货,直到跑遍多家医院和药店都一无所获,才意识到问题的严重性。“家里只剩两盒药了,下个月怎么办?”他的焦虑溢于言表。
事实上,去年11月九期一即停产,断供8个月后,患者处于断药高峰,多地患者反映“跑遍十家医院买不到一盒药”,电商平台上原本296 元/盒的药品被炒至千元以上,甚至出现14950元/3盒的“天价”。
曾被纳入医保的药品成了稀缺物资。一时间,上万名患者家属向生产厂家咨询药品情况,或通过12345电话问询。不少患者家属在前往所在地医院、药房购药无果后,不惜以高价购买药品,却仍然难以购得,只能通过社媒平台向外界寻求帮助。
断供带来的不仅是用药中断的风险。“之前送父亲去护理院,他会乱砸东西、随地小便,没人愿意收。”王先生回忆,“吃了九期一后,他能控制自己的行为了,我才能放心去上班。如果断药,症状反复怎么办?”更让他气愤的是电商平台上的乱象:原本不到300元的药被炒到1000多元,“断供了怎么外面还有货?这背后有没有猫腻?”
“我不懂药物研发的机理,既然药有效,为什么不能保证供应?听说原材料是海藻,难道是不够用吗?”他也听说断供可能与审批流程有关,但始终没等到官方明确解释。
王先生表示:“哪怕有库存先维持供应也行,五年十年的库存我都想要。” 在他看来,保证用药是最重要的,“老人的病等不起,断药一天都是风险。”
王先生的故事并非个例。在中国,像他父亲这样的阿尔茨海默病患者约有1700万,且随着老龄化趋势加剧,这个数字还在上升。当一款被证明有效的国产创新药突然断供,牵动的是千万个家庭的神经。
“我同事的丈母娘也在吃这个药,现在大家都在到处打听。”面对断供,王先生十分无奈,他反复强调:“我们不求别的,只希望治疗不断档。”
